Коротко
Что это. Мавакамтен (торговое название Camzyos, Bristol Myers Squibb) — первый в классе ингибитор сердечного миозина. Таблетка раз в сутки.
Для чего. Симптомная обструктивная гипертрофическая кардиомиопатия — одышка, боль в груди, обмороки при нагрузке.
Чем принципиален. Первый препарат, который вмешивается в молекулярную механику сокращения, а не облегчает условия работы сердца.
Что происходит при этой болезни
Гипертрофическая кардиомиопатия — генетически обусловленное утолщение сердечной мышцы, чаще всего межжелудочковой перегородки. Ключевая ошибка в понимании: сердце здесь не слабое, а чрезмерно сильное.
На молекулярном уровне сокращение обеспечивают поперечные мостики: головки миозина цепляются за нити актина и тянут их. При этой болезни доля миозина, готового сцепиться, повышена — мышца сокращается избыточно и хуже расслабляется.
Дальше начинается механика: утолщённая перегородка вместе с передней створкой митрального клапана в систолу перекрывает выход крови в аорту. Возникает обструкция выносящего тракта — препятствие, из-за которого появляются одышка, боль в груди, головокружение и обмороки.
Чем лечили раньше и что изменилось
| Подход | Что делает | Ограничение |
|---|---|---|
| Бета-блокаторы | Снижают частоту и силу сокращений косвенно | Не влияют на молекулярную причину; эффект часто неполный |
| Верапамил, дизопирамид | Влияют на сократимость и наполнение | Переносимость, ограниченный эффект |
| Септальная миэктомия (операция) | Убирает часть утолщённой перегородки | Хирургия, требует опытного центра |
| Алкогольная септальная абляция | Вызывает контролируемый инфаркт участка перегородки | Инвазивно, риск блокад |
| Мавакамтен | Уменьшает число активных мостиков актин-миозин | Требует контроля фракции выброса |
Принципиальная разница: всё предыдущее либо облегчало условия, либо удаляло избыток ткани. Мавакамтен впервые действует на сам механизм избыточного сокращения.
Что показало исследование
▸ EXPLORER-HCM (Lancet, 2020) — исследование 3-й фазы у пациентов с симптомной обструктивной формой. Мавакамтен достоверно чаще плацебо улучшал комбинированную конечную точку — функциональный класс и переносимость физической нагрузки [1].
Интегрированный анализ более поздних данных подтверждает эффект при монотерапии [2].
Как принимают и что контролируют
Здесь польза и главный риск — одно и то же действие в разной дозе. Препарат снижает сократимость: в нужной мере это лечение, в избыточной — сердечная недостаточность.
| Этап | Что делают |
|---|---|
| До старта | Эхокардиография: фракция выброса, градиент в выносящем тракте |
| Старт | Обычно 5 мг в сутки |
| Титрование | Коррекция дозы по данным эхокардиографии и градиенту |
| Поддержание | Эхокардиография каждые 12 недель |
| При падении фракции ниже порога | Приостановка терапии |
Программа REMS. В США препарат отпускается только в рамках программы ограниченного доступа: регистрация врача, аптеки и пациента, выдача привязана к подтверждённому графику эхокардиографии. Логика простая — без мониторинга препарат небезопасен, поэтому мониторинг сделан обязательным условием отпуска.
Взаимодействия и ограничения
▸ Метаболизм идёт через CYP2C19 и CYP3A4 — сочетание с сильными ингибиторами и индукторами этих ферментов требует коррекции дозы или запрещено;
▸ беременность — противопоказание, женщинам репродуктивного возраста нужна надёжная контрацепция;
▸ сердечная недостаточность со сниженной фракцией выброса — препарат не назначают;
▸ интеркуррентные состояния (инфекция, тахиаритмия) могут снизить фракцию выброса — на это время терапию пересматривают.
Афикамтен: следующее поколение
Афикамтен (Myqorzo, одобрен в декабре 2025 года) работает по тому же принципу, но с другой фармакокинетикой: короче период полувыведения, быстрее выход на равновесную концентрацию.
| Мавакамтен | Афикамтен | |
|---|---|---|
| Класс | Ингибитор сердечного миозина | Ингибитор сердечного миозина |
| Период полувыведения | Длинный | Короче |
| Титрование | Медленнее, шаги реже | Быстрее и гибче |
| Обратимость при избыточном эффекте | Медленнее | Быстрее |
| Данные | EXPLORER-HCM и последующие | SEQUOIA-HCM [3] |
Прямых сравнительных исследований нет — выбор делает кардиолог исходя из клинической ситуации, доступности и удобства мониторинга.
Что важно понимать пациенту
▸ Это не таблетка «для сердца вообще». Показание узкое: симптомная обструктивная форма гипертрофической кардиомиопатии, подтверждённая эхокардиографией.
▸ Эхокардиография — часть лечения, а не формальность. Без неё препарат применять нельзя.
▸ Эффект развивается постепенно и оценивается по переносимости нагрузки и градиенту, а не по ощущению «сразу стало легче».
▸ Отмена возвращает исходное состояние — препарат управляет болезнью, а не излечивает генетическую причину.
Обсудить диагноз и тактику можно на консультации; заказать препарат — здесь.
Источники
1. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396(10253):759–769. PMID 32871100
2. Olivotto I, et al. Mavacamten monotherapy in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: an integrated analysis of phase 3 data. Am Heart J. 2026. PMID 42636950
3. Maron MS, et al. Aficamten for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (SEQUOIA-HCM). N Engl J Med. 2024;390(20):1849–1861. PMID 38739079
4. CAMZYOS (mavacamten) — инструкция по применению (US Prescribing Information), Bristol Myers Squibb.
