Коротко
Що це. Мавакамтен (торгова назва Camzyos, Bristol Myers Squibb) — перший у класі інгібітор серцевого міозину. Таблетка раз на добу.
Для чого. Симптомна обструктивна гіпертрофічна кардіоміопатія — задишка, біль у грудях, зомління при навантаженні.
Чим принциповий. Перший препарат, який втручається в молекулярну механіку скорочення, а не полегшує умови роботи серця.
Що відбувається за цієї хвороби
Гіпертрофічна кардіоміопатія — генетично зумовлене потовщення серцевого м'яза, найчастіше міжшлуночкової перегородки. Ключова помилка в розумінні: серце тут не слабке, а надмірно сильне.
На молекулярному рівні скорочення забезпечують поперечні містки: головки міозину чіпляються за нитки актину й тягнуть їх. За цієї хвороби частка міозину, готового зчепитися, підвищена — м'яз скорочується надмірно й гірше розслабляється.
Далі починається механіка: потовщена перегородка разом із передньою стулкою мітрального клапана в систолу перекриває вихід крові в аорту. Виникає обструкція вихідного тракту — перешкода, через яку з'являються задишка, біль у грудях, запаморочення та зомління.
Чим лікували раніше і що змінилося
| Підхід | Що робить | Обмеження |
|---|---|---|
| Бета-блокатори | Знижують частоту й силу скорочень опосередковано | Не впливають на молекулярну причину; ефект часто неповний |
| Верапаміл, дизопірамід | Впливають на скоротливість і наповнення | Переносимість, обмежений ефект |
| Септальна міектомія (операція) | Прибирає частину потовщеної перегородки | Хірургія, потребує досвідченого центру |
| Алкогольна септальна абляція | Спричиняє контрольований інфаркт ділянки перегородки | Інвазивно, ризик блокад |
| Мавакамтен | Зменшує кількість активних містків актин-міозин | Потребує контролю фракції викиду |
Принципова різниця: усе попереднє або полегшувало умови, або видаляло надлишок тканини. Мавакамтен уперше діє на сам механізм надмірного скорочення.
Що показало дослідження
▸ EXPLORER-HCM (Lancet, 2020) — дослідження 3-ї фази в пацієнтів із симптомною обструктивною формою. Мавакамтен достовірно частіше за плацебо поліпшував комбіновану кінцеву точку — функціональний клас і переносимість фізичного навантаження [1].
Інтегрований аналіз пізніших даних підтверджує ефект за монотерапії [2].
Як приймають і що контролюють
Тут користь і головний ризик — одна й та сама дія в різній дозі. Препарат знижує скоротливість: у потрібній мірі це лікування, у надмірній — серцева недостатність.
| Етап | Що роблять |
|---|---|
| До старту | Ехокардіографія: фракція викиду, градієнт у вихідному тракті |
| Старт | Зазвичай 5 мг на добу |
| Титрування | Корекція дози за даними ехокардіографії та градієнтом |
| Підтримання | Ехокардіографія кожні 12 тижнів |
| За падіння фракції нижче порогу | Призупинення терапії |
Програма REMS. У США препарат відпускається лише в межах програми обмеженого доступу: реєстрація лікаря, аптеки й пацієнта, видача прив'язана до підтвердженого графіка ехокардіографії. Логіка проста — без моніторингу препарат небезпечний, тому моніторинг зроблено обов'язковою умовою відпуску.
Взаємодії та обмеження
▸ Метаболізм іде через CYP2C19 і CYP3A4 — поєднання із сильними інгібіторами та індукторами цих ферментів потребує корекції дози або заборонене;
▸ вагітність — протипоказання, жінкам репродуктивного віку потрібна надійна контрацепція;
▸ серцева недостатність зі зниженою фракцією викиду — препарат не призначають;
▸ інтеркурентні стани (інфекція, тахіаритмія) можуть знизити фракцію викиду — на цей час терапію переглядають.
Афікамтен: наступне покоління
Афікамтен (Myqorzo, схвалений у грудні 2025 року) працює за тим самим принципом, але з іншою фармакокінетикою: коротший період напіввиведення, швидший вихід на рівноважну концентрацію.
| Мавакамтен | Афікамтен | |
|---|---|---|
| Клас | Інгібітор серцевого міозину | Інгібітор серцевого міозину |
| Період напіввиведення | Довгий | Коротший |
| Титрування | Повільніше, кроки рідше | Швидше й гнучкіше |
| Оборотність за надмірного ефекту | Повільніша | Швидша |
| Дані | EXPLORER-HCM і наступні | SEQUOIA-HCM [3] |
Прямих порівняльних досліджень немає — вибір робить кардіолог виходячи з клінічної ситуації, доступності та зручності моніторингу.
Що важливо розуміти пацієнтові
▸ Це не таблетка «для серця взагалі». Показання вузьке: симптомна обструктивна форма гіпертрофічної кардіоміопатії, підтверджена ехокардіографією.
▸ Ехокардіографія — частина лікування, а не формальність. Без неї препарат застосовувати не можна.
▸ Ефект розвивається поступово й оцінюється за переносимістю навантаження та градієнтом, а не за відчуттям «одразу стало легше».
▸ Скасування повертає вихідний стан — препарат керує хворобою, а не виліковує генетичну причину.
Обговорити діагноз і тактику можна на консультації; замовити препарат — тут.
Джерела
1. Olivotto I, et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020;396(10253):759–769. PMID 32871100
2. Olivotto I, et al. Mavacamten monotherapy in obstructive hypertrophic cardiomyopathy: an integrated analysis of phase 3 data. Am Heart J. 2026. PMID 42636950
3. Maron MS, et al. Aficamten for symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (SEQUOIA-HCM). N Engl J Med. 2024;390(20):1849–1861. PMID 38739079
4. CAMZYOS (mavacamten) — інструкція із застосування (US Prescribing Information), Bristol Myers Squibb.
